国内法规可以参考2020年发布的《中华人民共和国生物安全法》第四章中提到生物技术研发风险等级分为高中低三个等级，也规定了要进行可追溯性管理和备案和1993年科学技术部发布的《基因工程安全管理办法》里面有明确规定基因工程工作风险分为四个等级，还有对申报流程和审批过程进行规定。

可以参考FDA发布的基因疗法制造 指南： 第一份指南， 《人类基因治疗研究新药申请（INDs）的化学，制造和控制（CMC）信息》 ，关于申办方如何提供足够的CMC信息以确保在研基因治疗产品的安全性、均一性、质量、纯度和效力的建议。该指南适用于人类基因疗法，以及含有人类基因疗法的产品与药物或装置组合使用。

第二份指南，《在产品制造和患者随访期间，测试逆转录病毒载体基因治疗产品具有复制能力的逆转录病毒》提供了在制造基于逆转录病毒载体的基因治疗产品期间，以及在接受基于逆转录病毒载体的基因治疗产品的患者的随访监测期间，正确测试RCR的更多建议。具体而言，指南建议确定需要测试的材料和数量。该指南还就一般测试方法提供了建议。

第三份指南，《人类基因治疗产品给药后的长期随访》提供有关设计长期随访（LTFU）观察性研究的建议，以便收集基因治疗产品给药后延迟不良事件的数据。由于基因疗法这样的新技术平台所固有的一些额外不确定性——包括与治疗效果持久性有关的问题，以及基因如果插入不正确，在理论上可能产生脱靶效应——因此，需要在上市后对患者进行重点的长期随访。本指南描述了产品特征、患者相关因素、临床前和临床数据，这些数据在评估长期随访的必要性时应予以考虑，指南还说明了有效的上市后跟踪的特点。

也可以参照识林发布的Frequently Asked Questions — Developing Potential Cellular and Gene Therapy Products1常见问题 — 开发潜在细胞和基因治疗产品