一、涉及法规

1、突破性治疗

①国家药监局关于发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》等三个文件的公告

②《药品注册管理办法》中第六十一条、第六十二条

Ø  《药品注册管理办法》对突破性治疗药物程序的适用范围有非常明确的要求，即: 药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以申请适用突破性治疗药物程序。这一工作程序的目的，在于鼓励针对具有迫切临床需求的疾病，研制具有明显优势的创新产品，对于在作用机制、治疗方向目标、以及对疾病预后或生活质量的改善方面较现有治疗手段有重大突破的药物， 从临床研发早期即给予资源上的倾斜。

Ø  《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》提出了明确的突破性治疗药物适用范围和适用条件，即药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，申请人可以在Ⅰ、Ⅱ期临床试验阶段，通常不晚于Ⅲ期临床试验开展前申请适用突破性治疗药物程序。提供了“严重危及生命”“严重影响生存质量”“现有治疗手段”及“具有临床意义的终点”等关键概念的定义，罗列了可能被考虑为突破性治疗药物的多种情形。

申请人在临床试验期间按照具体的适应症在申请人之窗的“突破性治疗药物程序申请系统”中提出申请;药审中心对产品已有的数据进行评价，并与历史数据进行比较，在收到申请后45日内反馈审核结果，期间可根据需要召开专家咨询会;药审中心按要求公示拟纳入突破性治疗的药物，5日内无异议方可正式纳入

突破性治疗药物。获得突破性治疗药物资质的产品，在后续临床研发过程中可以得到更多的沟通交流的机会，并且可以有机会提出Ⅰ类会议申请，在更短的时间内得到反馈。

（另：因为如果没有获得突破性治疗的认定，则该申请人在准备pre-NDA时只能申请Ⅱ类会议，因为Ⅰ类会议的使用范围只能是临床试验过程，所以说如果进行突破性治疗认定，则可申请I类会议的方式进行pre-NDA会议。整个时限缩短了30个工作日。）

从以上法规分析中我们可以看出，如果某一创新药可以进行突破性治疗药物认定，后续会节省很多看不见的时间。

[这里拓展以下沟通交流会议申请]

2、附条件审批

①《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》试行-2020.07.08

②《药品注册管理办法》中第六十三条至第六十七条。

其中，《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序》试行针对于审评审批有以下描述：

（二）上市申请前的沟通交流申请（II类会议）。拟申请附条件批准上市的，药品上市许可申请递交前，申请人应当就附条件批准上市的条件和上市后继续完成的研究工作等与药审中心沟通交流，拟申请优先审评审批的，可一并提出进行沟通交流。已纳入突破性治疗药物程序的，可申请I类会议。

[从此处就可以呼应上文，如果申请人并未进行突破性药物认定，则上市申请前的沟通交流会议（pre-NDA）就只能是Ⅱ类会议。]

（另，此条也体现出申请附条件审批的同时也可以申请优先审评审批，这又是引出了优先申请审批这一环。比如我司就是在临床的pre-NDA中提出能否附条件批准与优先审评审批的。）

（三）提交附条件批准上市申请。经沟通交流评估确认初步符合附条件批准要求的，申请人可以在提出药品上市许可申请的同时，向药审中心提出药品附条件批准上市申请（申请表见附件），并按相关技术指导原则要求提交支持性资料。申请优先审评审批的，可一并提出申请。

3、优先审评审批

①药品上市许可优先审评审批工作程序-2020.07.08

②《药品注册管理办法》中第六十八条至第七十一条。

其中，药品上市许可优先审评审批工作程序明确了可以申请优先审评审批的几类情况，分别为：

（一）临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药；

（二）符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格；

（三）疾病预防、控制急需的疫苗和创新疫苗；

（四）纳入突破性治疗药物程序的药品 ；

（五）符合附条件批准的药品；

（六）国家药品监督管理局规定其他优先审评审批的情形。

[从适用范围中可以看到，又出现了突破性治疗和附条件批准，说明三者其实息息相关，最理想的情况就是申请纳入突破性治疗后，再继续申请附条件批准和优先审评审批。但是需要注意的是，需要申请前进行沟通交流，确认可以进行优先审评审批后，再对其进行申请。申请的时候会需要申请人填写申请理由，其中第一项就应该写沟通交流会议确定了可以进行优先审评审批，否则肯定不会给通过的。]